障礙性貧血患者的福音！ 治療再生障礙性貧血有了新方法
時間：2016-04-18 13:47 來源：川北在線整理 責任編輯：沫朵
原標題：障礙性貧血患者的福音！ 治療再生障礙性貧血有了新方法
再生障礙性貧血(再障)是一種罕見的、并有可能致命的血液病，該病患者體內(nèi)的骨髓無法以正常的速度產(chǎn)生血細胞。多種形式的再障都與衰老過程密切相關(guān)：即保護染色體的末端結(jié)構(gòu)--端粒的縮短。四年前，CNIO公司的一個團隊用修復端粒的方法開發(fā)出一種新的抗衰老療法�，F(xiàn)在，同樣是這批研究人員，證實了這種療法可能對端�？s短引起的再障有效。這是治療再障的一種全新的方法。
這種治療以骨髓細胞表達負責修復端粒的端粒酶為基礎(chǔ)。為了達到這個目的，研究人員借助基因療法：用一種病毒作為載體，他們將端粒酶基因引入到骨髓細胞，然后就可以修復端粒，繼續(xù)產(chǎn)生血細胞。
研究團隊以Christian Bär和Juan Manuel Povedano為共同第一作者，在《血液》雜志上的一篇文章寫到：“我們提供對概念的驗證，即以端粒酶為基礎(chǔ)的治療對端�？s短而導致的再障有治療效果。”由CNIO公司的Maria A. Blasco負責的這項研究，也與Universidad Autonoma de Barcelona 和Hoffmann-LaRocheat (Basel) 進行了合作。
遺傳性和獲得性
再障可以由大約30種基因遺傳突變引起，這30種基因中有一些參與保護端粒。再障也可以由尚不明確的機制而獲得，從接觸某些毒素到病毒感染都有可能。無論是遺傳性還是獲得性的再障，它的一個共同特點就是短端粒的存在。
在2012年，由Maria A. Blasco領(lǐng)導的CNIO端粒和端粒酶組提出了一個方法來修復端粒。端粒縮短是體內(nèi)每次細胞分裂時一個自然發(fā)生的過程：在細胞分裂期間被緊密地包裝進染色體的DNA必須進行復制。但是，DNA復制的結(jié)構(gòu)設(shè)計本身卻妨礙染色體末端的完全復制。因此，隨著每次細胞的分裂過程，端粒就會縮短一點點。按一般規(guī)律，你年紀越大，端粒就越短。
端粒酶，一種修復端粒的酶，僅在懷孕期間有活性，成年生物體內(nèi)的健康細胞不表達端粒酶。只有一種細胞例外：即存在于組織中的干細胞一在血液中即是骨髓。必須定期分裂用新細胞來再生組織的干細胞可產(chǎn)生端粒酶，但是，它們產(chǎn)生的量不足以抵止由衰老累積的端粒的縮短：隨著時間的推移，這些組織產(chǎn)生的新細胞越來越少并且會失去其再生的能力。
在2012年的研究項目中，研究人員在一段時間內(nèi)，通過使小鼠的細胞再次產(chǎn)生端粒酶而顯著地延緩了它們的衰老。在現(xiàn)在發(fā)表的論文中，他們使小鼠骨髓中的干細胞產(chǎn)生更多的端粒酶，從而使他們能夠修復它們過度縮短的端粒。
兩種小鼠模型
研究人員選取能復制人類疾病的兩種小鼠模型。其中一種用來復制獲得性再障：由于各種類型的損害，一些干細胞死亡、剩下的那些干細胞為了保持血細胞的產(chǎn)生需要更頻繁的分裂。如此多分裂的結(jié)果就是端�？s短疾病產(chǎn)生。
在動物模型中，研究人員通過刪除它們中的一個特定基因來消除一些干細胞。幾周后，他們用端粒酶基因療法來治療這些動物。
作者在文章中提到，“的確，用端粒酶治療顯著防止再障的死亡，并且延長了血液和骨髓中的端粒。而沒用基因療法治療的組，絕大多數(shù)動物死于再障，而且死的更早”
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