障礙性貧血患者的福音！ 治療再生障礙性貧血有了新方法
時(shí)間：2016-04-18 13:47 來(lái)源：川北在線(xiàn)整理 責(zé)任編輯：沫朵
原標(biāo)題：障礙性貧血患者的福音！ 治療再生障礙性貧血有了新方法
再生障礙性貧血(再障)是一種罕見(jiàn)的、并有可能致命的血液病，該病患者體內(nèi)的骨髓無(wú)法以正常的速度產(chǎn)生血細(xì)胞。多種形式的再障都與衰老過(guò)程密切相關(guān)：即保護(hù)染色體的末端結(jié)構(gòu)--端粒的縮短。四年前，CNIO公司的一個(gè)團(tuán)隊(duì)用修復(fù)端粒的方法開(kāi)發(fā)出一種新的抗衰老療法�，F(xiàn)在，同樣是這批研究人員，證實(shí)了這種療法可能對(duì)端�？s短引起的再障有效。這是治療再障的一種全新的方法。
這種治療以骨髓細(xì)胞表達(dá)負(fù)責(zé)修復(fù)端粒的端粒酶為基礎(chǔ)。為了達(dá)到這個(gè)目的，研究人員借助基因療法：用一種病毒作為載體，他們將端粒酶基因引入到骨髓細(xì)胞，然后就可以修復(fù)端粒，繼續(xù)產(chǎn)生血細(xì)胞。
研究團(tuán)隊(duì)以Christian Bär和Juan Manuel Povedano為共同第一作者，在《血液》雜志上的一篇文章寫(xiě)到：“我們提供對(duì)概念的驗(yàn)證，即以端粒酶為基礎(chǔ)的治療對(duì)端�？s短而導(dǎo)致的再障有治療效果。”由CNIO公司的Maria A. Blasco負(fù)責(zé)的這項(xiàng)研究，也與Universidad Autonoma de Barcelona 和Hoffmann-LaRocheat (Basel) 進(jìn)行了合作。
遺傳性和獲得性
再障可以由大約30種基因遺傳突變引起，這30種基因中有一些參與保護(hù)端粒。再障也可以由尚不明確的機(jī)制而獲得，從接觸某些毒素到病毒感染都有可能。無(wú)論是遺傳性還是獲得性的再障，它的一個(gè)共同特點(diǎn)就是短端粒的存在。
在2012年，由Maria A. Blasco領(lǐng)導(dǎo)的CNIO端粒和端粒酶組提出了一個(gè)方法來(lái)修復(fù)端粒。端粒縮短是體內(nèi)每次細(xì)胞分裂時(shí)一個(gè)自然發(fā)生的過(guò)程：在細(xì)胞分裂期間被緊密地包裝進(jìn)染色體的DNA必須進(jìn)行復(fù)制。但是，DNA復(fù)制的結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)本身卻妨礙染色體末端的完全復(fù)制。因此，隨著每次細(xì)胞的分裂過(guò)程，端粒就會(huì)縮短一點(diǎn)點(diǎn)。按一般規(guī)律，你年紀(jì)越大，端粒就越短。
端粒酶，一種修復(fù)端粒的酶，僅在懷孕期間有活性，成年生物體內(nèi)的健康細(xì)胞不表達(dá)端粒酶。只有一種細(xì)胞例外：即存在于組織中的干細(xì)胞一在血液中即是骨髓。必須定期分裂用新細(xì)胞來(lái)再生組織的干細(xì)胞可產(chǎn)生端粒酶，但是，它們產(chǎn)生的量不足以抵止由衰老累積的端粒的縮短：隨著時(shí)間的推移，這些組織產(chǎn)生的新細(xì)胞越來(lái)越少并且會(huì)失去其再生的能力。
在2012年的研究項(xiàng)目中，研究人員在一段時(shí)間內(nèi)，通過(guò)使小鼠的細(xì)胞再次產(chǎn)生端粒酶而顯著地延緩了它們的衰老。在現(xiàn)在發(fā)表的論文中，他們使小鼠骨髓中的干細(xì)胞產(chǎn)生更多的端粒酶，從而使他們能夠修復(fù)它們過(guò)度縮短的端粒。
兩種小鼠模型
研究人員選取能復(fù)制人類(lèi)疾病的兩種小鼠模型。其中一種用來(lái)復(fù)制獲得性再障：由于各種類(lèi)型的損害，一些干細(xì)胞死亡、剩下的那些干細(xì)胞為了保持血細(xì)胞的產(chǎn)生需要更頻繁的分裂。如此多分裂的結(jié)果就是端�？s短疾病產(chǎn)生。
在動(dòng)物模型中，研究人員通過(guò)刪除它們中的一個(gè)特定基因來(lái)消除一些干細(xì)胞。幾周后，他們用端粒酶基因療法來(lái)治療這些動(dòng)物。
作者在文章中提到，“的確，用端粒酶治療顯著防止再障的死亡，并且延長(zhǎng)了血液和骨髓中的端粒。而沒(méi)用基因療法治療的組，絕大多數(shù)動(dòng)物死于再障，而且死的更早”
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