此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請獲得受理。這種藥可以治療SMA，這是一種運(yùn)動神經(jīng)元性疾病，有致病基因可以遺傳。患者只需接受一次靜脈注射，就能實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

　　由于價(jià)格太高，普通人根本買不起這樣的藥！于是，就有人批評諾華不尊重生命，是以孩子的生命做要挾，這是一種定價(jià)失控的行為。而諾華回應(yīng)稱，這種療法的費(fèi)用，比目前做移植手術(shù)的都要便宜。

　　有專業(yè)人士稱，其實(shí)，最有效的預(yù)防方法便是婚檢、孕檢以及產(chǎn)檢。針對所有備孕和懷孕的人群，進(jìn)行脊髓性肌萎縮癥基因檢測。醫(yī)生和家屬都清楚，SMA患者是非常的難護(hù)理，患者的全身關(guān)節(jié)慢慢地會變形或者萎縮，最后連呼吸都將成為問題。家屬十分希望特效藥物能出現(xiàn)，這樣患者才能得救，家庭才有希望。如今有藥可用，家庭收入?yún)s在罕見病面前也成為一大難題。

　　有網(wǎng)友稱，當(dāng)初省下幾百塊錢的產(chǎn)前檢查費(fèi)用，現(xiàn)在要多花上千倍來收拾這個殘局。應(yīng)該把這樣的作為反面例子大力宣傳，讓所有的孕婦都來做產(chǎn)前檢查，這才是避免此類事情發(fā)生的合理方案。

　　中國醫(yī)學(xué)界的科學(xué)家，生物學(xué)家還要進(jìn)一步努力研發(fā)，西方國家能夠研制出來的藥物，我們中國的科學(xué)家也應(yīng)當(dāng)能夠研發(fā)，很多治療疾病的一些特效藥物，全部來自西方，為什么中國的醫(yī)學(xué)科學(xué)治病的藥物而滯后呢？值得我們深思……

　　每年，中國對科學(xué)的研發(fā)投入是巨大的。產(chǎn)出的效果又有幾何呢？ 投入與產(chǎn)出的比例關(guān)系不成正比！ 端正態(tài)度，虛心求教，把精力用在科研技術(shù)上，為國家的科研技術(shù)做出應(yīng)有擔(dān)當(dāng)，應(yīng)有的貢獻(xiàn)，這才是一個科學(xué)家應(yīng)有的職責(zé)，無愧于給予的任何的待遇，為國爭光吧！

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